技术平台

本设施主要建设转化医学临床研究设施和转化医学理工协同创新设施,项目主体分别位于瑞金医院和闵行校区的两个基地,是“优势突出、密切联系、互补相容、功能完整”的有机整体。转化医学科研实验设施主要包括资源信息系统、技术支撑系统和临床转化系统三大板块,并与三大类疾病的科研转化形成“三纵三横”的总体格局。



其中,资源信息系统包括标准化临床生物样本库和队列样本库、临床资源深度开发平台和转化医学研究综合信息系统等设施,为转化医学研究提供基础性临床信息支撑;技术支撑系统包括生物标志物和药物靶标的发现与验证平台、新型药物与诊断试剂研究“前试”平台、诊疗药物和仪器开发平台、转化医学临床转化技术联合研究实验室、医理工协同创新实验室等设施,重点开展疾病早期诊断、治疗和预防方法、技术、药物和医疗器械的研究,实现产、医、研的深度融合发展;临床转化系统包括临床转化基地、分子病理与影像技术研究平台等设施,是本项目实现前沿技术和基础医学研究成果向临床应用转化的核心设施。

本设施将围绕项目所聚焦的三大类疾病诊疗,建设涵盖从基础研究到临床治疗转化应用研究的各关键环节的转化医学重大科技基础设施,并实现该设施的模块化、规模化、集成化、信息化、工程化与综合集成。设施的成功建设将使本项目转化医学研究构成从基础到临床上下游结合的完整技术链,在关键技术和平台方面将达到国际先进水平,实现与发达国家双边或多边互认,并有能力提供一批可产业化的先进药物、医学材料和检测诊疗仪器,最终将本设施建设成为我国围绕三大类疾病转化医学研究的重要技术支撑平台和人才培养基地,为国家生物医药体系创新和人民健康事业做出显著贡献。







标准化临床生物样本库

将以影响人类健康的重大常见多发疾病为研究对象,以突出重点疾病、强化专业优势、标准化集中编码和管理为建设原则,依托具有特色医学专业和丰富临床资源优势的医疗机构以及具备良好人文和社会环境的社区,着重建立标准化的临床生物样本库与队列样本库资源共享平台、高标准与高质量的现代化生物样本储存设施与自动化管理系统以及开放且科学有效的采集与管理及其使用等运行机制,探索适合中国国情的统一标准、分散保存、资源共享以及非利益方管理机制,从而最大限度争取上海市、长三角乃至全国标准化样本库成员单位的加入,为开展世界一流与国内领先的转化医学研究提供基础性资源保障。本项目将参照国际标准按照高标准进行基础设施建设,配备国际最先进的自动化管理系统,确保资源安全和有效利用,建立与国际接轨的生物样本收集、运输、处理和存储的技术指标体系、质控体系与安全保障体系的标准作业程序,并建立优良实验室规范(GLP)体系,建成标准化生物样本资源共享平台。


临床资源深度分析与挖掘平台

为满足生物医学研究及转化医学开发需求,本项目特建立临床生物信息获取模块,目的在于为各领域提供高质量、高通量和快速经济的测序服务,为基于DNA序列及RNA序列的基础研究、临床诊断和医药研发提供强大支撑。本模块紧追国际前沿,计划引进基于微流控的单细胞自动分离制备系统以自动化完成单细胞大规模分离制备,推进单细胞水平的测序。模块可以提供包括全基因组测序、外显子组测序、靶向测序、全转录组测序、表观遗传学测序和单细胞测序等几乎所有测序服务,可以广泛用于癌症基因组学、遗传性疾病与复杂性疾病的分子机制与早期诊断、病原微生物基因组学、人类生殖健康和新药研发等领域。同时,本项目将建设具备多种衍生功能并能够分析和集成多学科综合信息的大规模、自动化与集成化的新型临床资源深度分析与挖掘模块。平台对医学研究的高效转化起到支撑作用,体现在“信息标准化”、“决策智能化”和“计算平台化”这三个方面。


分子标志物与药物研发平台

拟建立致力于提供系统鉴定用于疾病早期诊断、预防、分子分型和指导个体化治疗的生物标记物的平台,并围绕临床实践建立系统筛选与验证干预疾病的药物靶点及研发新型靶向治疗方法的平台,为新型疾病诊疗研发开辟一条快捷的新途径。我国在临床研究和药物化学合成领域有较大优势,但是疾病生物标志物、靶点鉴别及先导化合物筛选是我国新药研发的瓶颈。这些早期诊断及药物研发起点高且风险高,国内制药公司难以大量投入。系统筛选与验证疾病的药物靶点及生物标志物可大大提高疾病诊疗研发效率和降低其研发成本,从而极大地促进我国药物研发。



       诊断试剂与仪器开发平台

       将突出医生的主导作用,以全新的理念进行运作,即“医生提问题,平台做方案;医生提想法,平台做设计;医生提策略,平台做试剂与样机”。临床医生对于诊断仪器与试剂使用有着丰富的经验,也会发现一些问题及空白区域,但由于知识背景局限和研发条件限制,往往只能将就使用既有产品,一定程度上影响到诊疗效果。针对这些临床医生遇到的问题,本平台将全面对接与服务医生,通过对医院数据分析、用户观察、样本采集、发现痛点和挖掘潜力方面的调研,了解实际需求,制定个性化服务方案;并依托上海交大强大综合学科优势,提供系统解决方案,开发智能化并具有自主知识产权的创新性产品,将“顶天”研究成果以可“显示度”的方式“立地”转为换临床可以真正使用的产品,服务于患者与医生,为中国转化医学事业做出应有贡献。

 

      分子病理与影像技术研究平台

       以多种分子病理学与分子生物学研究技术为核心,建设能够基本覆盖本转化医学中心三大类疾病机理研究和新分子靶点确认研究的技术系统,并与其它研究单元相结合,在组织细胞、亚细胞水平以及生物大分子层面研究疾病的发生发展规律,为阐明其机制和确认治疗靶点提供全面和完整的技术与条件保障。本设施将把分子病理平台将建设成集传统病理诊断、分子靶标检测、药物靶点分析、药物疗效评估以及疾病预后预测等多功能为一体的大型国际先进研究平台,可大大提高高通量组织芯片制备、单细胞显微切割、分子与药物靶标分析、基因、蛋白表达的检测、基因组重排与基因融合分析以及精准临床病理学表型分析等科研能力和水平,通过资源共享可促进上海地区分子病理学的深化研究。同时,高灵敏和高分辨探测仪器是实现分子影像临床应用的另一个重要支撑。立足本平台技术将分子影像仪器应用过程中存在的不足,进一步反馈至仪器开发平台,使之研究和开发更为稳定和高效的软件或硬件设施,一方面可以提高分子影像学技术的质量和水平,另一方面可以加快科研成果的转化和应用。


       临床研究型病房

       在转化医学基地建设过程中,以研究探索为特色的临床研究型病房是必不可缺的重要环节,其与转化医学的研究“产出”相衔接,是研究成果得以转化的最重要媒介,其又与基础研究及应用基础研究的“研究成果”系统相衔接,是所有研究得以实施的基石。拟建设面向全国并引领世界的临床转化基地,探索性地发现适合中国人群遗传特点和疾病谱的新型诊疗方案。