近日，上海交通大学医学院附属第一人民医院/交大之星“STAR计划”王宏林团队开展的用于治疗白癜风适应症的1类创新药物分子CKBA，按照II期临床试验方案，历时6个月完成50%受试者的入组。
白癜风是一种原发性的、局限性或泛发性的皮肤黏膜色素脱失症，是临床常见的一种皮肤病，属于自身免疫性疾病。全球白癜风患病率约0.50%-2.00%，我国白癜风患病率约为0.18%-0.90%。2021年我国白癜风患者人数约2283万人，且好发于青少年人群。目前治疗白癜风的外用药物糖皮质激素及钙调神经磷酸酶抑制剂等均为标签外用药，且有长期用药的不良反应和疗效有限的临床痛点，故白癜风创新药的临床需求迫切、市场规模大。目前除芦可替尼乳膏被美国FDA批准外，全球未有其他靶向药物获批上市。我国自主知识产权的白癜风创新药的研发具有重要的社会意义和经济价值。
CKBA是王宏林团队基于中药乳香中天然产物乙酰基-11-酮-B-乳香酸（AKBA）的结构改造、设计并筛选出具有靶点新颖、作用机制明确、有效性好、安全性高的first-in-class（FIC）药物分子，该化合物及其相关适应症已申请中国和PCT专利，并且均获得了授权。中国、美国、日本和欧盟授权专利号分别为：ZL201310623314.2、US9725482B2、JP6289659B2和EP3075739。CKBA剂量依赖性地抑制乙酰辅酶A羧化酶（ACC1/ACC2）的催化活性， 具有良好的抗炎、免疫调节活性。自身反应性CD8+ T细胞产生IFN-γ杀伤黑素细胞是白癜风发生发展免疫学机制的学界共识，研究显示CKBA可抑制naïve CD8+ T细胞向Tcl细胞分化，显著抑制IFN-γ产生，从而达到治疗效果。
2023年11月18日，CKBA软膏的II期临床试验首例患者入组。目前，CKBA软膏II期临床试验计划的20家临床试验中心已全部启动，并已按照II期临床试验方案完成50%的受试者入组，试验进展顺利。CKBA软膏II期临床试验为多中心、随机、双盲、平行、溶媒对照、剂量探索试验，旨在非节段型白癜风受试者中评估CKBA软膏安全性、有效性，由国内知名白癜风诊治专家、杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥教授担任Leading PI（主要研究者）。随着临床试验中心的全部启动，团队将加快推进CKBA软膏白癜风适应症II期临床试验进度，并将根据白癜风适应症II期临床的进展情况，计划提交突破性疗法认定申请，以进一步加速CKBA治疗白癜风适应症1类新药的上市进程。
