P53复活剂
负责人：卢敏（瑞金医院）
p53靶向药物被称为是靶向治疗的“圣杯”。一方面，p53靶向药物可潜在应用于全球一半癌症患者，其面世将数倍提高精准医疗的受益人群。另一方面，39年来全球至少有45个从事p53突变治疗的研究团队，但始终未能获得高效的p53靶向药物。
团队实质性筛选到了突变型p53抑癌功能恢复先导化合物（取名复活剂PANDA），在原子水平找到了瞬时出现的PANDA结合口袋，并完全恢复突变型p53的热力学稳定性、蛋白折叠、转录活性、靶基因表达谱、以及xenograft以及pdx小鼠抗肿瘤活性，并开展PANDA转化（I期临床试验将于2020年初开展）。
基于现有进展，本项目获得了一系列具有我国完全自主知识产权的底层PCT家族专利，有望突破“占半壁突变靶点的抑癌蛋白难以成药”这一瓶颈，数倍提高精准医疗中靶向药物的受益人群。
