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【工作站】新型基因编辑酶的功能解析及医学应用
【负责人】冯雁
【合作伙伴】上海交通大学医学院附属第一人民医院、上海交通大学医学院附属胸科医院、上海交通大学医学院附属第六人民医院、泰兴东圣生物科技有限公司
【工作站简介】
本工作站以上海交通大学生命科学技术学院冯雁教授 团队牵头，联合多家单位如上海交通大学附属第一人 民医院、上海胸科医院、上海第六人民医院，东部战 区总医院等协同攻关，同时引入企业（泰兴市东圣生 物科技有限公司）对项目前期取得的核心专利进行成 果转化和临床应用。
工作站研发将围绕挖掘、研制具有高度单点核酸识别特 异性的基因编辑核酸酶，建立新诊疗用功能酶为核心的 诊疗技术体系；针对我国常见高发恶性肿瘤（肺癌、结 直肠癌等）缺乏有效的早期诊断标志物的现状，研发临 床样本中微量核酸（外泌体核酸、ctDNA 等）提取与高 灵敏度检测技术，并应用于 EGFR 肿瘤标志基因的早 期诊断试剂盒开发。工作站将充分借助中心内医学资源 及医学、生物技术、化学、材料学等多学科优势，针对临 床上急需的医用或诊断用工具酶（特别是恶性肿瘤的早 期诊断和筛查）进行开发和临床应用测试。力求在 2-3 年内建立“以我为主”的联合研发中心（目标产品包括 试剂盒 / 配套设备、技术 / 方法、诊疗平台建设）。
【科研目标】
科学研究目标：新型基因编辑核酸酶的功能解析
应用研究目标：开发高灵敏度低丰度肿瘤突变基因检 测试剂盒及配套检测设备
一、预期成果
（1）针对常见恶性肿瘤（肺癌、结直肠癌等）突变基因 开发 1-2 个高灵敏度（0.01%）检测试剂盒，用于肿 瘤早期诊断、伴随诊断及预后监测。
（2）预计申请专利 4-6 项，涵盖新功能酶及其突变 体，检测技术和平台设备研发等。
（3）预计发表本领域高水平 SCI 收录的文章 3 篇以 上，预计每年培养输送相关领域高水平人才若干名。
二、平台建设
项目基于重大疑难疾病（肿瘤、感染性疾病等）早 期诊断、筛查与疾病伴随诊断相结合的精准诊疗分 析技术进行研发，将带来多项成果转化。力争三年 内联合多家三甲医院和著名企业建立基于新型诊疗 用酶开发-诊断技术研发-临床测试测验-诊疗一体 化医工交叉平台。
三、预期社会效益
工作站将借助现有技术优势与国内各大医疗机构达 成深度技术服务合作。申请三类医疗器械注册证， 实现生物材料从科研向临床的转化。同时借助转化 医学中心的功能配套，积极发挥人才引领、技术创 新、产业融合等方面的优势，助力转化医学中心打 造医学诊断领域的行业高地。
【代表性成果】
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