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【工作站】First-in-Class创新小分子药物和间充质干细胞 治疗银屑病的临床试验及机制研究
【负责人】王宏林
【合作伙伴】上海市第一人民医院
【工作站简介】
由上海交通大学医学院附属第一人民医院临床研究院执行副院长、疑难疾病精准研究中心主任王宏林教授组建的皮肤免疫性疾病新药研发工作站是旨在建设皮肤免疫性疾病尤其是银屑病等难治/慢性皮肤病的药靶研发与新药创制转化平台，建立皮肤免疫性疾病靶标探索研究的规范、皮肤免疫性疾病新药创制临床前研究相关行业标准及评估体系，并培养相关复合型专业人才，最终建成国内领先、国际一流涵盖皮肤免疫性疾病新药创制相关关键产业链条的科技创新平台，引领我国皮肤免疫疾病等免疫过激相关病症的药靶与新药研发及应用推广，推进我国以皮肤免疫性疾病为模式的新药创制产业的发展。
【科研目标】
1.以银屑病、白癜风、痤疮、特应性皮炎、瘢痕等为代表的皮肤免疫性疾病关键药靶发现的基础研究
2.针对皮肤免疫性疾病的候选药物发现，包括靶向策略研发、药物分子改构、靶点验证与评价体系建立
3.临床前研究与药效评估的实验平台建立
4.皮肤免疫性疾病专病临床样本数据库建立，及皮肤免疫疾病新药创制相关行业标准的建立和推广
【代表性成果】
1. 聚焦于银屑病治疗领域的创新药研发，历时20年对中药乳香活性成分进行结构修饰筛选得到了全新化合物实体CKBA，该小分子候选药物是我国自主研发、具有全球自主知识产权的“First-in-Class”银屑病一类候选新药。该治疗银屑病小分子外用药于2019年4月15日获得临床试验许可，且先后在上海市第一人民医院完成I期临床试验和多中心Ⅱa期临床研究，显示出良好的全身及给药局部安全耐受性与靶组织疗效趋势，并于2023年7月24日获批CKBA外用药治疗非节段型（寻常型）白癜风的II期临床试验批件（通知书编号：2023LP01486）。
2. 通过高通量单细胞测序3岁至91岁的骨髓组织样本，分析骨髓免疫细胞且通过大样本外周血应用验证，发现了标记免疫年龄的新细胞亚群，已申请了相关专利，提供了免疫年龄的新型评价指标及一种新型免疫年龄测定方法，并据此研发出一款免疫年龄检测试剂盒，相关转化成果已成功授权受让给广东泰恩康医药股份有限公司，转让费用总计6亿元人民币，首笔到款3000万元人民币。
